GM1-ガングリオシドーシスの治療
GM1-ガングリオシドーシスに対する有効な治療法は確立されておらず、出現する症状に対する対症療法が中心におこなわれます。
近年では、GM1-ガングリオシドーシスに対してβガラクトシターゼの機能を補う遺伝子治療が研究開発されています。これは、欠損しているβガラクトシターゼを産生できるよう促す治療法で、GM1-ガングリオシドーシスの症状や予後（経過）を改善できる可能性が期待できるとして研究が進められています。
GM1-ガングリオシドーシスになりやすい人・予防の方法
GM1-ガングリオシドーシスは常染色体劣性遺伝形式であり、両親の双方から特定の遺伝子の変異を受け継いだ場合に発症することがあります。
これにより、GLB1遺伝子に病的変異がある場合には、GM1-ガングリオシドーシスを発症する可能性があります。
遺伝子の変異や発症後の治療について確認したい場合は、遺伝カウンセリングを受けることも一つの方法です。
関連する病気
モルキオB病
ライソゾーム病
ファブリー病
参考文献
国立研究開発法人国立生育医療研究センター内小児慢性特定疾病情報センター「86.GM1-ガングリオシドーシス」
国立研究開発法人国立生育医療研究センター 内 小児慢性特定疾病情報センター診断の手引き「86.GM1-ガングリオシドーシス」
公益財団法人難病医学研究財団難病情報センター「ライソゾーム病（指定難病19）」
