厚生労働省は、3月6日にiPS細胞を用いた再生医療等製品として、重症心不全に使用する「リハート」とパーキンソン病に使用する「アムシェプリ」を、条件・期限付きで国内初承認しました。山中教授の発見から始まった日本発の技術が、ついに世界初の実用化へ。画期的な一歩となる今回の承認内容や制度の仕組み、そして今後の課題について、山形先生に詳しく伺いました。
※2026年3月取材。
監修医師：
山形 昂（医師）
京都大学医学部医学科卒業。田附興風会医学研究所北野病院 臨床研修。倉敷中央医療機構倉敷中央病院呼吸器内科、京都大学大学院医学研究科呼吸器内科などで経験を積む。現在はiPS細胞研究所（CiRA）で難治性呼吸器疾患の病態解明と再生医療に取り組んでいる。専門は呼吸器疾患。研究分野は難治性呼吸器疾患、iPS細胞、ゲノム編集、再生医療。日本呼吸器学会呼吸器専門医、日本呼吸器内視鏡学会気管支鏡専門医、日本内科学会認定内科医。
国内初、iPS細胞由来の2製品を承認
編集部
厚生労働省が発表した内容を教えてください。
山形先生
厚生労働省は、iPS細胞を用いた再生医療等製品として、重症心不全に使用する「リハート」とパーキンソン病に使用する「アムシェプリ」を、「再生医療等製品の条件及び期限付承認制度」に基づいて条件および期限付きで薬事承認しました。山中教授によるiPS細胞をもとにした日本発の治療製品が、世界で初めて実用化されたことになります。この早期承認制度は、画期的な再生医療をいち早く患者さんに届けるため、少人数の臨床試験で安全性の確認と有効性の推定ができれば、いったん販売を認め、市販後にデータを集めて改めて本承認を目指すという日本独自の仕組みです。今回、両製品とも重大な安全性の問題は報告されておらず、一部の患者さんで症状改善の兆候が見られたことから、この制度が適用されました。
これらの製品は今後、企業からの申請に基づく保険収載の手続きを経て、保険診療での使用が可能となります。保険収載の目途については、医薬品では薬事承認後遅くとも3カ月以内、医療材料では保険適用の申請後4〜5カ月以内とされており、必要な手続きを速やかに進めていく方針です。
今回の承認は条件および期限付きであり、承認後も引き続き有効性・安全性の検証が求められます。厚生労働省は、高市内閣の成長戦略の重点分野である創薬・先端医療分野における官民投資を促進し、さらなる取り組みを推進していく考えを示しました。
iPS細胞はなぜ「再生医療の切り札」と呼ばれるのか
編集部
今回のニュースでカギとなる、「iPS細胞」について教えてください。
山形先生
iPS細胞とは、皮膚や血液などの体細胞にごく少数の因子を導入し培養することで、様々な組織や臓器の細胞に分化する能力と、ほぼ無限に増殖する能力を持つ「人工多能性幹細胞」のことです。2006年に京都大学の山中伸弥教授が世界で初めて作製に成功しました。今回の2製品は、健康なドナーから作製して備蓄しておいたiPS細胞を、心筋細胞や神経細胞に変化させ、患者さんに移植するというものです。病気やけがによって失われた組織の機能を根本から回復させる再生医療の切り札として、長年研究が進められてきました。ほかにも、糖尿病では血糖値を調整する細胞を、神経損傷では神経細胞を移植するといった治療への応用が考えられており、今後さらに多くの病気に対応できる可能性があります。
またiPS細胞は新薬開発へも活用されています。難治性疾患の患者さんの体細胞からiPS細胞を作り、病気の原因を解明する研究や、新薬の有効性・副作用の評価にも役立つと期待されています。
