海外で使える薬があるのに日本に入ってこない「ドラッグ・ロス」、日本で使えるようになるまでに長い時間がかかる「ドラッグ・ラグ」を、産官学協働で解消するための国際共同治験ワンストップ相談窓口事業「ENSEMBLE x J（アンサンブル・クロス・ジェイ：以下ExJ）」が、まずはがん領域で始動しました。日本に拠点を持たない海外の製薬ベンチャーなどに対してさまざまなサポートを提供し、新薬が迅速に患者さんに届くことを目指す事業です。2026年2月17日に東京都内で行われた説明会から、この事業の狙い、日本におけるドラッグ・ロス／ラグの現状と課題などについてまとめました。
新興バイオ企業が日本で治験を行う環境構築が必要
欧米では承認されているのに日本では承認されていない医薬品は2023年3月時点で143品目あり、うち86品目については国内開発*未着手でした（厚生労働省の集計）。
ドラッグ・ロス／ラグが生じる背景として、国立がん研究センターの間野博行理事長は「日本国内に開発拠点を持たないEBP（Emerging Biopharma：新興バイオ医薬品企業）による創薬が増加していること、小児用医薬品や希少疾患用医薬品などの国際共同治験に日本が乗り遅れていること」があると指摘します。
薬剤のモダリティー（創薬基盤技術の方法・手段の分類）が変化して開発の主体がEBPとなっている現状で、日本におけるドラッグ・ロスを抑えるためにはEBPが日本市場を意識して日本で治験を実施するような環境を構築していくことが必要とされています。
国立がん研究センター中央病院 国際開発部門の中村健一部門長は「海外の創薬企業の本社に行って、もっと日本に治験に来てくださいとアピールしています。ところが、日本では費用がかかる、承認までに時間がかかる、手続きなどが煩雑――といった誤解があると、強く感じます」と話します。こうした誤解を解き、日本の治験環境についての事実をタイムリーに正しく、もれなく伝えることが足りていないのではないかという認識が、ExJの背景にあるといいます。
*医薬品の開発：医薬品の開発プロセスには「探索研究」「開発研究」「臨床研究」の3段階があり、ヒトを対象とした治験を経て国の承認を得る過程も「開発」に含まれます。
「本当に必要なもの」を見分ける“目利き”の重要性
ただし、海外で承認された薬をすべて日本に持ってこなければならないというわけでもありません。令和6（2024）年度厚生労働科学特別研究事業「ドラッグ・ロスの実態調査と解決手段の構築」（研究代表者：国立がん研究センター中央病院先端医療科 佐藤潤医員）での整理によると、前述の国内開発未着手86品目のうち「グループA（開発の必要性が特に高い医薬品）」に分類された医薬品は14品目であった一方、「開発の必要性がない」あるいは「すでにドラッグ・ロスが解消されている」に分類された医薬品も計20品目ありました。
中村部門長は「アカデミア（大学や公的研究機関）がしっかりと関与して、本当に必要なものを優先度高く入れるような仕組みが必要だと考えます」と、“目利き”の重要性を指摘しました。
そのうえでExJがすべきことは、日本の治験環境に関する正しい知識をアピールする、日本における開発の必要性に関する専門家の意見を届ける、日本で開発するためのコンサルテーションといった機能を提供する――ことだといいます。また、実際の事業ではCRO（開発業務受託機関）や、販売チャンネルを持つ製薬企業とのマッチング機能も求められます。
